Terapi gen: dasar dan posisinya sebagai modalitas pengobatan - Dedy Syahrizal (Universitas Syiah Kuala, 2008)
Abstrak. Beberapa penyakit seperti kanker, penyakit herediter dan genetik dan juga penyakit akibat virus rnenunjukan hasil yang kurang memuaskan pada pcngobatan secara konvensional. Pada beberapa tahun terakhir ini para ahli dan perusahaan farmasi berusaha untuk menemukan suatu bentuk terapi yang berbasis pada gen. Adapun mckanisme dari terapi gen secara ringkas berupa penambahan gen normal ke dalam gen yang tidak normal, melenyapkan gen yang abnormal, mereparasi gen yang abnormal, dan mengendalikan regulasi ekspresi gen yang abnormal. Untuk melaksanakan terapi gen sangat diperlukan adanya vektor untuk mernasukkan materi gen terapi ke dalam tubuh host. Perkembangan terapi gen semakin nyata dengan ditemuannya metoda metoda terapi gen terbaru seperti RNA interference yang diharapkan akan menghasilkan tingkat keberhasilan yang tinggi dalarn terapi gen. Kanker dan penyakit kardiovaskular merupakan pcnyakitpenyakit yang paling sering mendapatkan uji klinis terapi gen. Sampai saat ini terapi gen masih terbatas pada uji klinis, mengingat masih banyaknya kelemahan padajenis terapi ini, disamping adanya alasan etikal yang sampai sekarang masih diperdebatkan. (JKS2008; 3:167-174)Kata kunci : terapi gen, vektor, uji k:linisssAbstract. Some diseases, such as cancer, hereditary and genetic diseases, as well as viral infectious diseases, have been treated unsatisfied by the conventional therapy, and even more, by the gene therapy. Together with the pharmaceutical industries, researchers put their best effort to hunt some molecules that can be more favorable for such kind of therapy. The mechanism of gene therapy is the added the normal gene into the abnormal gene, delete the abnormally gene, reparation the abnormally gene, and regulate the expression of abnormally gene. Gene therapy need the vector to add gene material to host. The development of gene therapy is increase with new methode of gene therapy such as RNA interference. Cancer and cardiovascular disease are the diseases of more common get gene therapy. Now, the gene therapy still limited in clinical trial and make more debate to use as the modalities therapy. (JKS 2008; 3:167-174)Keyword: gene therapy,vector, clinical trial